<\/span><\/h2>\nEn agosto de 2018, la Administraci\u00f3n de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) aprob\u00f3 lanadelumab (marca Takhzyro \u2122) para la prevenci\u00f3n de hereditario<\/span> angioedema<\/span> ataques en pacientes de \u2265 12 a\u00f1os. Este medicamento fue evaluado por la FDA bajo su revisi\u00f3n prioritaria, que est\u00e1 reservada para medicamentos que representan mejoras significativas en la seguridad o eficacia<\/span> en el tratamiento de afecciones graves.<\/p>\n<\/span>El estudio HELP<\/span><\/h2>\nEl estudio HELP fue multic\u00e9ntrico, aleatorizado, doble ciego<\/span>, placebo<\/span>estudio paralelo controlado por grupos en 125 individuos (115 adultos y 10 adolescentes), de 12 a\u00f1os de edad o mayores, con angioedema hereditario sintom\u00e1tico tipo I o II.<\/p>\n<\/span>Dise\u00f1o del estudio<\/span><\/h3>\nLos pacientes fueron asignados al azar para recibir lanadelumab en las siguientes dosis:<\/p>\n
\n- Lanadelumab 150 mg cada 4 semanas (q4w) (n = 28)<\/li>\n
- Lanadelumab 300 mg cada 4 semanas (q4w) (n = 29)<\/li>\n
- Lanadelumab 300 mg cada 2 semanas (q2w) (n = 27)<\/li>\n
- Placebo durante 26 semanas (n = 41).<\/li>\n<\/ul>\n
antes de aleatorizaci\u00f3n<\/span>, los pacientes de 18 a\u00f1os de edad y mayores deb\u00edan completar un per\u00edodo de 2 semanas a largo plazo profilaxis<\/span> per\u00edodo de lavado (descontinuar cualquier medicamento utilizado para prevenir el angioedema). Todos los pacientes ingresaron a un per\u00edodo de preinclusi\u00f3n de 4 semanas antes de la inscripci\u00f3n en el estudio para determinar el base<\/span> tasa de ataque de angioedema. Los pacientes con uno o m\u00e1s ataques de angioedema confirmados por el investigador durante el per\u00edodo de preinclusi\u00f3n de 4 semanas fueron elegibles para la inscripci\u00f3n al estudio y la asignaci\u00f3n al azar. los primario<\/span> El punto final de eficacia fue la tasa de ataques confirmados por el investigador durante el per\u00edodo de tratamiento (desde el d\u00eda 0 hasta el d\u00eda 182).<\/p>\nLas tasas de ataque mensuales promedio para los diferentes brazos de tratamiento al inicio del estudio durante el per\u00edodo inicial fueron:<\/p>\n
\n- Lanadelumab 150 mg q4w: 3.2<\/li>\n
- Lanadelumab 300 mg q4w: 3.7<\/li>\n
- Lanadelumab 300 mg q2w: 3.5<\/li>\n
- Placebo 4.<\/li>\n<\/ul>\n
Los resultados mostraron que subcut\u00e1neo<\/span> las inyecciones cada 2 o 4 semanas redujeron significativamente el n\u00famero mensual promedio de ataques en los tres brazos de tratamiento de lanadelumab en comparaci\u00f3n con el placebo (pags<\/em> <0,001). Con 300 mg cada dos semanas, lanadelumab redujo el n\u00famero medio de ataques de angioedema por mes en un 87% en comparaci\u00f3n con el placebo (ajustado pags<\/em> <0,001).<\/p>\nDurante el per\u00edodo de tratamiento, el n\u00famero medio de ataques por mes fue:<\/p>\n